Se aplica a la manera de ofrecer un tratamiento en fase de investigación a un paciente que no puede recibir el tratamiento en un ensayo clínico, pero que tiene una afección grave y potencialmente mortal para la que no hay tratamiento. El uso compasivo permite que estos pacientes reciban terapias contra el cáncer que son prometedoras, que aún no se terminaron de estudiar o no se aprobaron cuando no hay otras opciones de tratamiento: también se llama acceso ampliado.