El término se aplica en el entorno del cáncer, un tipo de tratamiento para el que se usan medicamentos u otras sustancias dirigidas a moléculas específicas que participan en el crecimiento y la diseminación de las células cancerosas. El bloqueo de estas moléculas sirve para destruir células cancerosas o impedir que las células cancerosas crezcan o se diseminen. Es posible que la terapia molecular dirigida cause menos daño a las células normales y produzca menos efectos secundarios que otros tipos de tratamientos contra el cáncer.