La sustancia que se analizó en el laboratorio y que obtuvo la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para probarla en seres humanos. En los ensayos clínicos, se estudia qué tan bien funciona una sustancia en fase de investigación y si su administración es segura. La FDA puede aprobar una sustancia en fase de investigación para una enfermedad o afección pero, aun así, considerarla en fase de investigación clínica para otras enfermedades o afecciones: también se llama IND, medicamento en fase de investigación clínica, medicamento en fase experimental y medicamento nuevo en fase de investigación.
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