La sustancia capaz de penetrar fácilmente las células, ya que cuenta con una masa molecular baja. Una vez está dentro de la célula, puede afectar otras moléculas, como las proteínas y provocar la muerte de las células cancerosas. Esto es diferente a los medicamentos con masa molecular alta, como los anticuerpos monoclonales, que no pueden penetrar las células con facilidad. Muchas de las terapias dirigidas son medicamentos de moléculas pequeñas o inhibidores de las moléculas pequeñas.