La parte del proceso de investigación clínica en el que se responden preguntas específicas sobre la eficacia y seguridad de los tratamientos o intervenciones en estudio. En los ensayos de fase I se prueban la mejor manera de administrar un tratamiento nuevo y la dosis más apropiada. En los ensayos de fase II se prueba si un tratamiento nuevo tiene un efecto sobre la enfermedad. En los ensayos de fase III se comparan los resultados de las personas que reciben un tratamiento nuevo con los resultados de las personas que reciben el tratamiento estándar. Los ensayos de fase IV se realizan con miles de personas después de que un tratamiento se aprobó y comercializó, y sirven para determinar los efectos secundarios que no se observaron en el ensayo de fase III.