Es un ingrediente activo de un medicamento que se usa solo o con otros medicamentos para tratar el cáncer de colon o el cáncer de recto que se diseminaron hasta otras partes del cuerpo o regresaron después del tratamiento con fluorouracilo. También está en estudio para el tratamiento de otros tipos de cáncer. El irinotecán impide la acción de ciertas enzimas que las células necesitan para multiplicarse y reparar el ADN, y puede destruir células cancerosas. Es un tipo de inhibidor de la topoisomerasa y un tipo de análogo de la camptotecina.