Es un ingrediente activo de un medicamento que se usa junto con otros medicamentos para tratar el cáncer de pulmón de células pequeñas. También se usa con otros medicamentos para tratar el cáncer de testículo que no mejoró después de otro tratamiento contra el cáncer. Asimismo, está en estudio para el tratamiento de otros tipos de cáncer. El etopósido bloquea ciertas enzimas necesarias para la multiplicación celular y la reparación del ADN, y es posible que destruya las células cancerosas. Es un tipo de derivado de la podofilotoxina y un tipo de inhibidor de la topoisomerasa: también se llama VP-16.