El ensayo que se realiza para probar la seguridad, los efectos secundarios y la mejor dosis de un tratamiento nuevo. En los ensayos clínicos de fase I/II también se prueba cuán buena es la respuesta al tratamiento nuevo de cierto tipo de cáncer u otra enfermedad. Por lo general, en la fase II del ensayo clínico los pacientes reciben la dosis más alta del tratamiento que no causó efectos secundarios perjudiciales en la fase I del ensayo clínico. La combinación de las fases I y II permite que se respondan preguntas de investigación de una manera más rápida o con menos pacientes.