El medicamento que se usa para el tratamiento, la prevención o el diagnóstico de una enfermedad huérfana. Se dice que una enfermedad o afección es huérfana o rara cuando afecta a menos de 200 000 personas en los Estados Unidos. Con frecuencia, estas enfermedades huérfanas son graves o potencialmente mortales. En 1983, el gobierno de los Estados Unidos aprobó una ley llamada Orphan Drug Act que proporciona a las compañías farmacéuticas ciertos beneficios financieros para la elaboración de medicamentos huérfanos que sean seguros y eficaces.