Es un término que generalmente se refiere a los fármacos necesarios para tratar las enfermedades poco frecuentes, pero puede incluir cualquier producto farmacéutico que pueda estar disponible para los médicos y paciente en países diferentes a Estados Unidos, pero que no ha sido adoptado por un fabricante o distribuidor farmacéutico local. La U.S. Orphan Drug Act de 1983 ofrece incentivos financieros federales a organizaciones comerciales y sin fines lucrativos para el desarrollo y la comercialización de fármacos que antes no estaban disponibles en Estados Unidos, para el tratamiento de enfermedades poco frecuentes que afectan a menos de 200.000 personas.